Le magiche "forbici genetiche" possono portare una nuova speranza nella cura dell'AIDS?

Autore: Duan Yuechu

L'AIDS è una grave malattia del sistema immunitario causata dall'infezione del virus dell'immunodeficienza umana (HIV). A partire dagli anni '80, l'AIDS è diventato un grave problema di salute pubblica in tutto il mondo. Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità, alla fine del 2019, 38 milioni di persone in tutto il mondo erano affette da HIV e più di 32 milioni di persone erano morte a causa di malattie causate dall'AIDS.

L'editing genetico è una tecnologia che modifica il genoma umano. La più famosa e utilizzata è la tecnologia di editing genetico CRISPR.

CRISPR, acronimo di Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, è un sistema immunitario presente naturalmente in alcuni batteri e archea. Gli scienziati utilizzano la proteina Cas9 nel sistema CRISPR per modificare, aggiungere o eliminare con precisione le sequenze genetiche.

L'avvento della tecnologia CRISPR ha rivoluzionato il campo dell'editing genetico perché è più efficiente, precisa ed economica delle tradizionali tecnologie di editing genetico. CRISPR può essere utilizzato per curare diverse malattie, tra cui malattie genetiche, cancro e malattie infettive. È stato utilizzato con successo in laboratorio per modificare i geni dei neonati umani, modificare geneticamente gli animali per la ricerca e curare pazienti affetti da anemia falciforme, tra le altre applicazioni.

Excision BioTherapeutics è un'azienda biotecnologica specializzata nella terapia dell'editing genetico. Di recente hanno condotto un esperimento per provare a usare la tecnologia CRISPR per curare definitivamente l'HIV. L'obiettivo di questo esperimento è quello di impiantare lo strumento di editing genetico CRISPR nel corpo di un portatore di HIV e di utilizzarlo per tagliare e distruggere l'HIV nel corpo del paziente, ottenendo così un effetto terapeutico.

In questo esperimento, gli scienziati di Excision BioTherapeutics hanno prima estratto cellule immunitarie da tre portatori di HIV e hanno introdotto in queste cellule lo strumento di editing genetico CRISPR. Grazie a un'accurata modifica genetica, il sistema CRISPR riconosce e taglia il DNA dell'HIV, rendendo il virus inattivo. Le cellule modificate vengono poi reiniettate nel corpo del paziente per sostituire quelle originariamente infette.

I risultati sperimentali preliminari mostrano che le cellule immunitarie modificate con i geni CRISPR hanno eliminato con successo il virus HIV. Ciò significa che la tecnologia CRISPR ha il potenziale per curare l'AIDS. Tuttavia, gli esperimenti attuali sono su piccola scala e sono ancora necessarie ulteriori ricerche e sperimentazioni cliniche per verificarne la sicurezza e l'efficacia.

Si prevede che il successo di questo esperimento rappresenti una nuova svolta nel trattamento dell'HIV. Se si dimostrasse che la tecnologia CRISPR è sicura ed efficace, si prevede che diventerà un'opzione terapeutica affidabile, portando buone notizie per i pazienti affetti da AIDS.

Riferimenti:

https://www.technologyreview.com/2023/10/25/1082306/gene-editing-crispr-hiv-experiment/